Morča: Zúčastňujú sa účastníci rizika klinického skúšania
Veľa hovoríme o medicíne založenej na dôkazoch.na základe výsledkov klinických štúdií - len málokto však vie, ako sa tieto štúdie vykonávajú a čo znamenajú pre samotných účastníkov. Zdá sa, že je to futuristické laboratórium s množstvom senzorov, iné sa zdá, že výskum je neetický alebo nebezpečný, pretože namiesto lieku na liečbu rakoviny môžete dostať placebo. Popisujeme mechanizmy, ktoré chránia pacientov pred klinickými skúškami a prečo sa na nich ľudia zúčastňujú.
Kto robí výskum a prečo
Rozsiahle štúdie o drogách najčastejšie vykonávajú farmaceutické spoločnosti, ktoré ich vytvárajú - to je nevyhnutné, pretože bez štúdia účinnosti a bezpečnosti nám nikto nedovolí zaregistrovať liek. Od okamihu vytvorenia novej molekuly k úspešnej registrácii to trvá približne pätnásť rokov av rôznych štádiách sa eliminujú desiatky tisíc ďalších látok, ktoré sa nestanú drogami. Po dlhej práci v laboratóriu začínajú predklinické štúdie na zvieratách a in vitro napríklad na bunkových kultúrach. Štandardom je štúdia toxicity, účinkov na rôzne orgány a tkanivá, účinky na fertilitu, teratogenitu, karcinogenitu a ďalšie parametre. Nakoniec, po zhromaždení dostatočných údajov, spoločnosť začne vykonávať klinické štúdie, to znamená študovať, ako potenciálny liek pôsobí v ľudskom tele.
To je pre farmaceutickú spoločnosť vzrušujúci moment: môžete sa spoľahnúť na teoretické údaje tak, ako sa vám páči, ale nikto nevie, ako bude ľudské telo reagovať na zavedenie novej látky. Klinické štúdie prvej fázy (najskoršie, vrátane prvej osoby u človeka, prvá u ľudí) sa zvyčajne uskutočňujú za účasti zdravých dobrovoľníkov. V tomto štádiu ešte nie je určovanie aktivity pri liečbe choroby, ide o stanovenie základnej bezpečnosti. Štúdie prvej fázy sú jediné, pre ktoré sú účastníci platení. Najčastejšie sú pre nich vybraní mladí zdraví muži - a pre niektoré z nich sa účasť na výskume stáva dôležitým zdrojom príjmu (môžeme hovoriť o sumách 200-300 dolárov za deň).
Nasledujúce fázy, druhá a tretia, sú už blízko skutočného života. Tretia fáza výskumu je zameraná na zber údajov o účinnosti lieku tak, aby mohol byť konečne registrovaný, preto sa na ňom podieľajú pacienti so špecifickými chorobami. Ak hovoríme o bežných chorobách, ako je astma, počet účastníkov môže byť v desiatkach tisíc na celom svete. Zároveň sa nemusí zúčastniť na štúdiu v špeciálnom laboratóriu - môže ponúknuť ošetrujúcemu lekárovi na bežnej klinike alebo v nemocnici; v Rusku sa štúdie uskutočňujú v stovkách zdravotníckych zariadení v rôznych mestách.
V roku 2013 ma diagnostikovala rakovina prsníka. Mali sme operáciu, potom chemoterapia a radiačná terapia boli pred nami. V onkologickom centre som dostal ponuku zúčastniť sa na klinickej štúdii lieku, ktorý bol vyvinutý na zníženie vedľajších účinkov chemoterapie - teda tak, aby pacienti nevracali, takže nemajú vážnu únavu a strašné zdravie. Súhlasil som bez zaváhania, a nie vyskúšať nový liek: jednoducho som pochopil, že v rámci štúdie bude chemoterapia najlepšej kvality, s originálnymi liekmi a nie s generikami. Výsledkom je, že samotná droga sa mi dokonale hodila, účinok bol dobrý. Viem, že je teraz zaregistrovaná a predaná.
Ako dosiahnuť ideálne podmienky
Je to ťažké uveriť, ale aj keď sa štúdia vykonáva na stovkách kliník po celom svete, v krajinách, kde sa hovorí rôznymi jazykmi a niekedy sa používajú rôzne štandardy liečby a diagnostiky, všetky procesy, postupy a registrácia údajov v štúdii sú maximálne štandardizované. Na tento účel protokol - hlavný výskumný dokument - opisuje najjemnejšie detaily; ak je potrebné merať tlak a pulz potom, čo osoba užila liek, potom v protokole sa uvedie presný čas merania - napríklad po jednej, troch alebo piatich minútach. To však neznamená, že nedochádza k žiadnym porušeniam - ale neustále kontroly môžu znížiť riziko na minimum a analýza údajov zohľadňuje aj riziko chýb.
V klinických štúdiách sa zaznamenáva absolútne všetko, čo sa stane pacientovi - bez ohľadu na to, či sa tieto udalosti javia ako „vedľajšie účinky“ skúmaného lieku. Rez počas holenia možno pripísať spechu a zlomenina spôsobená pádom na ulici môže byť pripísaná nešťastnej nehode; ale ak sú zaznamenané všetky incidenty, môže byť jasné, že kusy sa stali častými, pretože liek spôsobuje trasenie rúk a zlomeniny budú spojené so zvýšenou krehkosťou kostí.
Bolo zistené, že sildenafil (liek, ktorý sa teraz používa na liečbu erektilnej dysfunkcie) pomáha udržiavať erekciu - tento liek bol vyvinutý na liečbu angíny pectoris. Kardiologické účinky neboli veľmi dobré, ale pacienti tak často hovorili o zlepšení sexuálnej funkcie, ktorú nebolo možné ignorovať. Spoločnosť prevzala vývoj sildenafilu v úplne inom profile - a to bola revolúcia vo farmaceutickom svete, keď všetci začali hovoriť o priemysle "životných drog." Podobný príbeh sa odohral s minoxidilom: skúmal sa u pacientov s arteriálnou hypertenziou, keď sa ukázalo, že stimuluje rast vlasov; ako výsledok, liek bol registrovaný na liečbu plešatosti.
Už štvrtý rok sa zúčastňujem na štúdiu lieku na liečbu roztrúsenej sklerózy. V určitom okamihu moja obvyklá terapia prestala fungovať a výberom bolo: buď prejsť na domáce drogy, ktorým neverím (a ktoré sa nelíšia od toho, čo som dostal), alebo sa zúčastniť na klinickej štúdii lieku novej generácie. Verím svojmu lekárovi, všetko dobre vysvetlil a ja som súhlasil. Účinok je veľmi dobrý, môj blahobyt sa zlepšil, som aktívny, hrám tenis. Chcem naďalej zostať na tomto lieku, aj keď to bude určite veľmi drahé(Spoločnosti Pharma často poskytujú pacientom možnosť pokračovať v užívaní lieku po ukončení štúdie, až kým nie sú dostupné, napríklad ako súčasť programu MHI..
Etika a dizajn
Možno, že hlavné mýty o klinických skúškach sú "lekár nemá tušenie, čo pacient dostáva," "môžete získať placebo namiesto životne dôležitej drogy," "človek nemusí ani vedieť, že na ňom niečo zažíva." Ale v skutočnosti to tak nie je - a ak sa vyskytnú porušenia a nezostanú skryté. Kľúčom k akémukoľvek výskumu je informovaný súhlas pacienta; obyčajne osoba dostane viacstránkový dokument, kde je výskum opísaný jednoduchými a zrozumiteľnými slovami a môže ho ľahko študovať doma, diskutovať o situácii s príbuznými a potom požiadať lekára o ďalšie otázky. Pred podpísaním formulára súhlasu nie je možné vykonať žiadne výskumné postupy.
Pokiaľ ide o lekárov, ktorí nevedia, čo pacient dostáva, dvojito zaslepená metóda skutočne znamená, že ani účastníci, ani výskumníci nevedia, aký druh terapie sa vykonáva. Zároveň sú však známe všetky možnosti; Môžu existovať dva alebo viaceré z nich, môžu zahŕňať placebo, študovaný liek v rôznych dávkach alebo niektoré už známe lieky. Je vopred známe, aké účinky a reakcie budú pravdepodobne očakávané. Existujú kritériá, na základe ktorých môže byť liečba zrušená a pre núdzové situácie existuje možnosť zistiť, čo presne bolo pre konkrétneho účastníka použité.
Placebo sa nepoužíva vždy: v situáciách, kde je účinná registrovaná liečba, by bolo neetické nechať pacienta bez liečby. Ak takáto terapia neexistuje, ale už v počiatočnom štádiu štúdie, ukazuje sa, že nový liek je jednoznačne účinný, priebeh výskumu sa môže zmeniť, takže všetci účastníci dostanú potrebnú liečbu. Výskum je tiež veľa kontrol: kvalita zhromaždených údajov sa neustále monitoruje, prítomnosť alebo neprítomnosť porušení a etika. Ak existujú nejaké dôležité nové údaje, sú nahlásené všetkým výskumným pracovníkom na svete, pričom zároveň informujú etické výbory. Ak sa v štúdii urobia zmeny, pacienti sa o nich určite dozvedia, ktorí musia opäť dať písomný súhlas s ďalšou účasťou (alebo ju opustiť). Každý účastník môže štúdium kedykoľvek opustiť bez uvedenia dôvodov.
Prínos a škoda
Všetky možné riziká sa pacientom vopred vysvetľujú - vrátane rizika nepredvídaných nežiaducich reakcií, ktoré sa nikdy predtým nepozorovali, alebo komplikácií, ako sú podliatiny alebo bolesť po užití krvi zo žily. Každý účastník musí dostať poistenie, ktoré bude pokrývať akúkoľvek škodu spôsobenú v prípade, že sa vyskytne. Peniaze na účasť na výskume neplatia (okrem prvej fázy u zdravých dobrovoľníkov), ale často kompenzujú napríklad náklady na dopravu alebo stravu na klinike.
Niekedy sa pre pacienta nepredpokladá žiadny osobný prospech - a tiež o tom píšu vo forme informovaného súhlasu, ktorý ponúka príspevok k vede a možno aj užitočnú prácu pre liek budúcnosti. Výhody sú však často zrejmé, a to nielen kvôli účinnosti nového lieku. Účastníci výskumu dostávajú zvýšenú pozornosť, pravidelnejšie vyšetrenia, testy krvi a moču v medzinárodných laboratóriách (vzorky krvi z celej Európy, vrátane Ruska, môžu byť zaslané napríklad do Švajčiarska alebo Belgicka).
Kde nájdem vhodnú štúdiu
Hlavná celosvetová databáza klinického výskumu je clintrials.gov, kde môžete filtrovať svoje vyhľadávanie, a to aj podľa mien a názvov krajín; Výskum uskutočnený v Rusku sa tiež zhromažďuje na webových stránkach clin-trials.ru. Ďalšími možnosťami sú stránky veľkých farmaceutických spoločností, z ktorých väčšina má Russified stránky a schopnosť vyhľadávať klinický výskum jednotlivých chorôb.
fotografie: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)